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[실명 유전자편집기술로 치료] 실명에 대한 획기적인 CRISPR 치료는 일부 환자에게만 효과가 있다.

운영자 | 기사입력 2022/11/20 [08:12]

[실명 유전자편집기술로 치료] 실명에 대한 획기적인 CRISPR 치료는 일부 환자에게만 효과가 있다.

운영자 | 입력 : 2022/11/20 [08:12]

 

[실명 유전자편집기술로 치료] 실명에 대한 획기적인 CRISPR 치료는 일부 환자에게만 효과가 있다. 

 

초기의 신중한 낙관론 이후, 한 회사가 희귀한 유전성 실명 장애에 대한 선구적인 유전자편집 치료법을 보류하고 있다. 에디타스 메디슨( Editas Medicine )은 레버 선천성 흑암시 10(Leber congenital amaurosis 10, LCA10)을 치료하기 위해 유전자 편집기 CRISPR을 사용하려는 시도에서 14명의 환자 중 3명에서만 "임상적으로 의미 있는" 시력 개선을 이끌어냈다고 오늘 발표했다.

이 연구에서 환자들은 DNA 절단 효소인 CRISPR의 구성 요소를 암호화하는 유전 물질과 단백질을 표적 서열로 안내하는 두 개의 RNA 가닥을 운반하는 변형된 바이러스를 망막하 주사했다. 

이 실험에서 CRISPR은 눈이 빛을 감지하는 데 사용하는 광수용체 세포에 필요한 단백질을 암호화하는 CEP290이라는 유전자의 문제가 있는 부분을 잘라내도록 설계되었다. 실험실 접시에서 사람의 세포에 CRISPR을 적용한 후 다시 주입하는 방식이 아닌 직접 유전자 편집 시스템을 체내에 주입한 것은 세계 최초의 시도였다.

시력이 개선된 환자 중 2명( 임상 초기에 치료를 받은 여성 과 최근에 치료를 받은 14세 소년)은 CEP290 에 결함이 있는 복제본 2개를 가지고 있었다. 약간의 혜택을 경험한 세 번째 환자는 단 한 개의 복제본을 가지고 있었고 CRISPR이 함유된 바이러스의 세 가지 용량 중 가장 높은 용량을 받은 시험에서 성인 5명 중 한 명이었다.

미국에서 약 300명의 LCA10 환자만이 CEP290 돌연변이의 2개 사본을 가지고 있다. 희귀한 상황이 에디타스가 찾은 치료법의 효과 여부를 예측하는 유일한 방법이기 때문에 잠재 시장이 예상보다 훨씬 작아졌다. 회사는 시험등록을 일시 중지했으며 현재 프로그램을 계속하고 자금을 지원할 공동작업자를 찾고 있다. 한 후보는 망막 질환을 연구하는 또 다른 회사 라고 Editas는 Fierce Biotech에 말했다.

다른 유전 질환을 치료하기 위해 CRISPR을 간으로 전달하기 위해 지질 나노입자를 사용하는 두 가지 진행 중인 실험이 더 성공적이었으며 유전자편집기의 직접 전달이 유전질환 치료를 위한 유망한 후보로 남아 있음을 시사한다.

 

 
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