이 치료법은 아직 사람들에게 시도되지 않았기 때문에 실제 알츠하이머병에 효과가 있을지, 아니면 알츠하이머 환자의 기대 수명을 향상시킬 수 있는지 알 수 없다.

도전 과제는 엄청나다. 알츠하이머병에 대해 우리가 이해하지 못하는 것이 많지만 환자의 뇌가 독성 타우 및 아밀로이드 베타 단백질을 축적하는 경향이 있다는 것을 알고 있으므로 대부분의 연구는 이러한 목표에 중점을 두었다.

이러한 접근 방식으로 알츠하이머병의 진행을 어느 정도 늦출 수 있는 신약이 탄생했지만, 알츠하이머병이 뇌에 미치는 손상을 되돌릴 수 있는 약물은 아직 찾지 못했다.

주요 아이디어: 뇌 뉴런 사이의 연결인 시냅스는 기억을 형성하기 위해 "KIBRA"라는 단백질이 필요하며, KIBRA 유전자의 특정 변종과 알츠하이머 발병 사이에는 연관성이 있다.

이는 벅 노화 연구소(Buck Institute for Research on Aging)의 과학자들에게 영감을 주어 단백질이 새로운 알츠하이머 치료법으로 이어질 수 있는지 알아보기 위해 더 깊이 파고들었다.

새로운 소식: 연구를 위해 벅 팀은 25명의 노인(10명은 알츠하이머병, 15명은 임상적으로 건강한 사람)의 뇌척수액(CSF)과 알츠하이머병 유무에 관계없이 사망한 사람들의 냉동 뇌 조직 샘플에서 KIBRA 수준을 측정했다.

그들은 뇌의 KIBRA 수준 감소와 CSF 수준의 상승과 환자의 치매 정도 사이의 상관관계를 발견했다.

수석 저자인 타라 트레이시(Tara Tracy)는 “우리는 또한 뇌척수액에서 증가된 타우 수준과 증가된 KIBRA 수준 사이의 놀라운 상관관계를 발견했다.”라고 말했다. "뇌에서 타우의 영향을 받는 KIBRA의 역할을 실제로 가리키는 관계가 얼마나 강한지 매우 놀랐다."

그들은 뇌에 더 많은 타우가 있으면 CSF에서 더 많은 KIBRA로 이어지는 것 같은 이유를 확신하지 못한다. 그들은 기능 장애가 있는 시냅스를 가진 뉴런이 어떻게든 단백질을 배출하여 뇌척수액에 축적되도록 할 수 있다고 제안하지만 이를 확인하려면 더 많은 연구가 필요하다.

그럼에도 불구하고 단순히 연관성을 아는 것만으로도 유용할 수 있다. 예를 들어 사람의 뇌척수액에서 KIBRA 수준을 측정하면 의사가 알츠하이머병을 진단하거나 진행 상황을 추적하는 데 도움이 될 수 있다.

새로운 치료법: 과학자들은 실험실에서 만든 KIBRA 단백질을 알츠하이머병 쥐 모델의 뇌에 주입했는데, 그 결과 기억 상실이 회복되었다.

공동 제1저자인 크리스틴 파레자-나바로(Kristeen Pareja-Navarro)는 “흥미롭게도 KIBRA는 독성 타우 단백질 축적 문제를 해결하지는 못했지만 쥐의 시냅스 기능과 기억을 회복시켰다”고 말했다.

즉, 단백질은 기저 질환에 명백히 영향을 주지 않고도 증상(기억 상실)을 역전시켰다.

전망: 이것은 아직 초기 연구이며, 특히 알츠하이머 연구에서 쥐에 대한 결과는 사람에게 전달되지 않는 경우가 많다. 그럼에도 불구하고 벅 팀은 이 연구가 절실히 필요한 새로운 알츠하이머 치료법의 디딤돌이 될 것으로 기대하고 있다.

“독성 단백질을 줄이는 것은 물론 중요하지만 시냅스를 복구하고 기능을 개선하는 것도 도움이 될 수 있는 또 다른 중요한 요소이다.”라고 트레이시는 말했다. "이것이 바로 이것이 미래에 가장 큰 영향을 미칠 것이라고 보는 방법이다."